Pułapka terapii sierocej

A nowa publikacja rysuje uwaga być może największym problemem stojącym przed terapiami komórkowymi i genowymi. Można sobie wyobrazić, że najpilniejsze kwestie stojące przed innowacyjnymi lekami brzmią: czy działają i czy są bezpieczne? Ale tuż po nich pojawiają się pytania: A co, jeśli działają i są bezpieczne, ale nikogo nie stać na zapłatę za nie?

Ceny leków są ciągłym źródłem konfliktów politycznych w USA, podczas gdy nawet w Europie tam, gdzie dominuje medycyna uspołeczniona, Unia Europejska uznała, że ​​jednym z nich jest przystępność cenowa leków the główne przyczyny niezaspokojonych potrzeb medycznych. Smutna prawda jest taka, że ​​zaawansowane terapie pogłębiają ten problem. Są to najdroższe leki na rynku. Na przykład Luxterna, niedawno zatwierdzony gen terapia w przypadku niektórych genetycznych form ślepoty jest kosztowna 850 000 dolarów na pacjenta. I nie jest sam. Do 2014 r. te drogie leki – choć stanowiły jedynie 1% recept w USA – stanowiły 32% wydatków na leki. Rzeczywiście, te nowe terapie są tak drogie, że wycofują się z rynku. Spośród 10 terapii zaawansowanych, które zostały zatwierdzone przez Europejską Agencję Leków,

cztery są teraz niedostępne, koszt jest głównym czynnikiem powodującym wycofywanie tych leków.

Nic z tego nie musiałoby być śmiertelne, gdyby te zaawansowane terapie były w stanie przynieść rezultaty i w najprostszym sensie to robią. Wyniki kliniczne stosowania leku Luxterna są rzeczywiście imponujące i czy 850 000 dolarów to za dużo, aby uratować wzrok dziecka? Pytanie jednak brzmi, jak ogólnie wpływają one na opiekę zdrowotną? Czy wpływ będzie pozytywny, czy też istniejące problemy jedynie się pogłębią?

Według Alliance for Regenerative Medicine, organu reprezentującego firmy zajmujące się terapią macierzystą i genową, obecnie prowadzonych jest około tysiąca badań klinicznych produktów terapii zaawansowanej. Spośród nich około 600 jest za rzadkie choroby, a ponad 70% z nich dotyczy rzadkich nowotworów. W przeważającej mierze badania o charakterze komercyjnym w dziedzinie terapii zaawansowanych ukierunkowane są na choroby rzadkie lub sieroce. „Rzadkie” w tym kontekście oznacza dotykające mniej niż pięć na 10 000 osób, a więc najwyżej kilkaset tysięcy w Europie lub USA.

Niemniej jednak może to nadal oznaczać ogółem dużą liczbę pacjentów. Zidentyfikowano blisko 7 tys. chorób rzadkich, co przekłada się na ponad 300 milionów ludzi na całym świecie. Niestety, każde zaburzenie – lub grupa zaburzeń – będzie prawdopodobnie wymagać własnej terapii. Dlatego też w ostatnich latach prawie połowa zatwierdzeń FDA dotyczyła leków na choroby sieroce, częściowo dzięki zachętom finansowym obecnie oferowanym w celu zachęcenia do wytwarzania tych leków. Innymi słowy, zaawansowane terapie zmierzają w stronę coraz większej liczby Luxternów: drogich terapii dla rynków niszowych.

Z pewnością nie ma wątpliwości, że te wskazania „leku sierocego” reprezentują obszary niezaspokojonych potrzeb medycznych. Są to często zagrażające życiu zaburzenia genetyczne, które powodują ból i cierpienie. Poszukiwanie lekarstw to godne podziwu zajęcie. Ale jaki to ma wpływ na ustawę o narkotykach? Te 32% wydatków na drogie leki tylko wzrośnie, podczas gdy główni zabójcy – choroby takie jak udar, zawał serca i demencja– pozostają niedostatecznie adresowane.

Jak można uzasadnić wydatki na leki sieroce? Jednym ze sposobów byłoby, gdyby zwrot w postaci dłuższej średniej długości życia na wydanego dolara był korzystny w porównaniu z konwencjonalnymi lekami. Niestety, najnowsze badania wskazują, że tak nie jest. W artykule opublikowanym w tym miesiącu [1] zespół z Tufts w Bostonie donosi, że leki sieroce są znacznie mniej opłacalne niż leki inne niż sieroce. I chociaż zapewniają one większe korzyści zdrowotne niż leki niesieroce, kosztują prawie 17-krotnie więcej. Tak więc, jeśli chodzi o przyrost korzyści zdrowotnych, zapewniają one mniej w przeliczeniu na dolara. Dla pracownika służby zdrowia jest to kwestia kluczowa. Niezależnie od tego, czy opieka zdrowotna ma charakter socjalny, jak w Wielkiej Brytanii, czy w dużej mierze opiera się na ubezpieczeniach, jak w USA, świadczeniodawcy muszą zdecydować, gdzie przeznaczyć swoje ograniczone fundusze. Jak wiemy, popyt zawsze przewyższa podaż, zatem częścią kalkulacji musi być ilościowa ocena stosunku jakości do ceny.

Co gorsza, analiza Tuftsa dotyczy sytuacji, zanim zaawansowane terapie wywarły znaczący wpływ. Badanie objęło okres od 1999 r. do 2015 r., czyli zanim wiele nowszych, droższych leków trafiło do Internetu. Średni koszt leków sierocych w badaniu Tufts wyniósł niecałe 50 000 dolarów. Jak widzieliśmy, nowsze terapie genowe i komórkowe mogą kosztować znacznie więcej, a cena rośnie. Mamy zatem dziwną sytuację. Ekonomia zwykle to przewiduje innowacja obniża koszty i zwiększa dostępność technologii — pomyśl o wszystkim, od samochodów po tapety i komputery osobiste. Mamy tu do czynienia z innowacjami podnoszącymi koszty i ograniczającymi dostępność.

Wyzwaniem dla terapii zaawansowanych jest wyrwanie się z tego cyklu. Terapie komórkowe i genowe spełnią oczekiwania tylko wtedy, gdy będą w stanie leczyć powszechne choroby, które dotykają wielu ludzi. Pozwoli to nie tylko zaspokoić podstawowe, niezaspokojone potrzeby medyczne naszych czasów, ale także umożliwi uruchomienie efektu skali. Jeśli uda się opracować skuteczną terapię komórkową w leczeniu choroby Alzheimera, zwrot z inwestycji wystrzeli w górę, koszty towarów spadną, a leczenie stanie się przystępne.

Jeżeli tego przejścia nie da się osiągnąć, prawdopodobne wydają się dwa wyniki. Pierwsza z nich to ta opisana powyżej: Terapie zaawansowane służą przede wszystkim niszowemu rynkowi z głębokimi kieszeniami. Drugie jest mniej oczywiste, ale wydaje się równie nieuniknione. Oczekiwania, jakie budzi potencjał terapii komórkowych, nie znikną. Jeśli nie są w stanie sprostać temu za pomocą licencjonowanych leków – terapii znajdujących się w fazie badań klinicznych lub zbliżających się do nich – wówczas zaspokoją je terapie nielicencjonowane.

Często pisałem na poprzednich blogach o zagrożeniu, jakie stwarzają terapie dzikimi komórkami. Produkty, które nie są ani bezpieczne, ani skuteczne, ale które żerują na beznadziei pacjentów z zaburzeniami takimi jak udar, narząd ruchu neuronu choroby lub urazu rdzenia kręgowego. Z pewnością obowiązkiem wszystkich osób związanych z terapią komórkową – naukowców, organów regulacyjnych, inwestorów – jest unikanie takich skutków. Terapie chorób sierocych są w porządku i należy je promować, ale aby naprawdę odnieść sukces, zaawansowane terapie muszą przynosić korzyści wielu, a nie tylko nielicznym.